FDA داروی Isembyld شرکت Scholar Rock را برای آتروفی عضلانی نخاعی تأیید کرد؛ درمانی هدف‌گیرنده عضلات که عملکرد حرکتی بیماران را بهبود می‌دهد.
- Isembyld نخستین محصول Scholar Rock است که تأیید FDA را دریافت می‌کند.
- این دارو با مسدود کردن فعال شدن myostatin، افزایش توده و قدرت عضلات را هدف قرار می‌دهد.
- فروش جهانی تعدیل‌شده Isembyld در اوج خود تا سال ۲۰۳۵ حدود ۲.۱ میلیارد دلار پیش‌بینی شده است.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درمان جدید شرکت Scholar Rock برای آتروفی عضلانی نخاعی را تأیید کرد. این نخستین مجوز قانونی برای یکی از محصولات این شرکت محسوب می‌شود.
این داروی تزریقی با نام تجاری Isembyld عرضه می‌شود. Isembyld نخستین درمان هدف‌گیری‌کننده عضلات است که برای بهبود عملکرد حرکتی کودکان و بزرگسالان مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی طراحی شده است؛ بیمارانی که پیش‌تر درمان‌های موجود برای این بیماری را دریافت کرده‌اند.
تأیید FDA برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی
پس از اعلام تأیید Isembyld، ارزش سهام Scholar Rock در معاملات پس از پایان بازار بیش از ۲۳ درصد افزایش یافت.
این شرکت اعلام کرد Isembyld طی روزهای آینده در دسترس قرار خواهد گرفت. با این حال، Scholar Rock بلافاصله به درخواست Reuters برای ارائه جزئیات درباره قیمت این دارو پاسخ نداد.
آتروفی عضلانی نخاعی چیست؟
آتروفی عضلانی نخاعی یک اختلال ژنتیکی است که به نورون‌های حرکتی آسیب می‌رساند. این بیماری باعث ضعف پیشرونده عضلات می‌شود و می‌تواند مشکلاتی در حرکت، تنفس و بلع ایجاد کند.
براساس اعلام Muscular Dystrophy Association، تخمین زده می‌شود حدود ۱۰ هزار کودک و بزرگسال در ایالات متحده به این بیماری مبتلا باشند.
Isembyld چگونه عمل می‌کند؟
Isembyld که نام شیمیایی آن apitegromab است، به‌طور انتخابی فعال شدن myostatin را مسدود می‌کند. myostatin پروتئینی است که رشد عضلات را محدود می‌کند.
هدف این سازوکار افزایش توده عضلانی و قدرت عضلات است.
تأیید FDA براساس داده‌های مرحله پایانی آزمایش‌های این درمان انجام شد. نتایج نشان داد این دارو در مقایسه با دارونما، عملکرد حرکتی بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی را به‌طور قابل توجهی بهبود داده است.
رقبای Isembyld در بازار درمان SMA
Isembyld در بازار درمان آتروفی عضلانی نخاعی با چند درمان موجود رقابت خواهد کرد.
- Spinraza متعلق به Biogen
- ژن‌درمانی Zolgensma متعلق به Novartis
- داروی خوراکی Evrysdi متعلق به Roche
Scholar Rock پیش‌تر اعلام کرده بود برای تولید Isembyld از یک مرکز تولیدی مستقر در ایالات متحده استفاده خواهد کرد.
پیش‌بینی فروش ۲.۱ میلیارد دلاری Isembyld
تحلیلگران Cantor اعلام کردند تأیید Isembyld می‌تواند Scholar Rock را با توجه به توسعه جغرافیایی، گسترش موارد مصرف و توسعه خطوط محصول به یکی از بهترین داستان‌های رشد بلندمدت در صنعت زیست‌فناوری تبدیل کند.
Evan Seigerman، تحلیلگر BMO Capital Markets پیش‌بینی کرده است فروش جهانی تعدیل‌شده این دارو در اوج خود تا سال ۲۰۳۵ به ۲.۱ میلیارد دلار برسد.
آزمایش Isembyld برای حفظ عضلات هنگام کاهش وزن
Scholar Rock همچنین در حال آزمایش این دارو برای حفظ عضلات در افراد مبتلا به چاقی است.
این شرکت در این حوزه با بیش از دوازده شرکت دیگر رقابت می‌کند که در حال توسعه درمان‌هایی با هدف کاهش از دست رفتن عضلات هنگام کاهش وزن هستند.
سؤالات متداول درباره Isembyld
Isembyld برای درمان چه بیماری‌ای تأیید شده است؟
Isembyld برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی در کودکان و بزرگسالانی طراحی شده که درمان‌های موجود برای این بیماری را دریافت کرده‌اند.
Isembyld چگونه بر عضلات اثر می‌گذارد؟
این دارو فعال شدن myostatin، پروتئین محدودکننده رشد عضلات را به‌طور انتخابی مسدود می‌کند و هدف آن افزایش توده و قدرت عضلانی است.
نام شیمیایی Isembyld چیست؟
نام شیمیایی Isembyld، apitegromab است.
Isembyld چه رقبایی دارد؟
Spinraza از Biogen، ژن‌درمانی Zolgensma از Novartis و داروی خوراکی Evrysdi از Roche از رقبای این درمان هستند.
فروش Isembyld در آینده چقدر پیش‌بینی شده است؟
Evan Seigerman از BMO Capital Markets پیش‌بینی کرده است فروش جهانی تعدیل‌شده این دارو در اوج خود تا سال ۲۰۳۵ به ۲.۱ میلیارد دلار برسد.
جمع‌بندی
تأیید Isembyld برای آتروفی عضلانی نخاعی نخستین مجوز قانونی برای Scholar Rock محسوب می‌شود. داده‌های مرحله پایانی نشان داده‌اند این درمان می‌تواند عملکرد حرکتی بیماران را در مقایسه با دارونما به‌طور قابل توجهی بهبود دهد. برای دنبال کردن تازه‌ترین خبرهای حوزه سلامت، دارو و دستاوردهای پزشکی، اخبار علمی و سلامت را دنبال کنید.
