ژندرمانی ضد پیری؛ تلاش علمی برای بازگرداندن جوانی به سلولها
برای نخستین بار در جهان، یک روش ژندرمانی با هدف جلوگیری از پیری و بازگرداندن سلولهای پیر به وضعیت جوانتر، روی یک انسان آزمایش شد. این آزمایش با هدف بررسی امکان ترمیم آسیب عصب بینایی در بیماری گلوکوم انجام میشود؛ بیماریای که میتواند به نابینایی منجر شود.
در این آزمایش ژندرمانی، یک داوطلب برای نخستین بار تحت درمانی قرار گرفت که هدف آن بازبرنامهریزی سلولهای پیر و بازگرداندن برخی ویژگیهای جوانی به آنها است.
بر اساس گزارشی منتشرشده در Scientific American، این مطالعه بالینی رویکرد جدیدی به نام «بازبرنامهریزی جزئی» را بررسی میکند. در این روش، هدف فعالسازی سه ژن خاص است که میتوانند سلولهای پیر را وادار کنند رفتاری شبیه سلولهای جوانتر داشته باشند.
برخی دانشمندان معتقدند این فناوری در آینده ممکن است حتی توانایی جوانسازی اندامهای پیر را داشته باشد. با این حال، آزمایش فعلی در مرحله نخست بررسی میکند که آیا این روش میتواند برای درمان بیماریها مورد استفاده قرار گیرد یا خیر. بیماری هدف در این مطالعه، گلوکوم یا افزایش فشار چشم انتخاب شده است؛ بیماریای که یکی از عوامل مهم از دست دادن بینایی به شمار میرود.
هدف اصلی ژندرمانی؛ ترمیم دوباره عصب بینایی
هدف اصلی این پژوهش، ترمیم آسیب واردشده به عصب بینایی است؛ عصبی که ارتباط میان چشم و مغز را برقرار میکند. نورونهای موجود در این عصب معمولاً پس از رسیدن به دوران بزرگسالی توانایی بازسازی طبیعی ندارند.
امید پژوهشگران این است که پروتئینهای تولیدشده توسط این سه ژن بتوانند بازسازی و ترمیم سلولهای گانگلیونی شبکیه را که بخش اصلی تشکیلدهنده عصب بینایی هستند، تحریک کنند.
شرکت Life Biosciences که مسئول اجرای این مطالعه است، اعلام کرد نخستین شرکتکننده در تاریخ ۹ ژوئن تحت درمان قرار گرفته است.
بزرگترین چالش آزمایش؛ ایمنی و خطرهای احتمالی
مهمترین مرحله این آزمایش، بررسی ایمنی روش درمانی خواهد بود. زیرا بازبرنامهریزی ژنتیکی سلولها همچنان با خطرهای قابل توجهی همراه است.
اگرچه بسیاری از مطالعات حیوانی در آزمایشگاه نشان دادهاند که این روش میتواند ایمن باشد، برخی دانشمندان نگران هستند که سلولهای دستکاریشده ممکن است به شکل کنترلنشده به سلولهای سرطانی تبدیل شوند.
مت کِیبرلاین، یکی از بنیانگذاران شرکت Optispan در سیاتل، درباره این فناوری گفت:
«اگر بازبرنامهریزی سلولی بتواند به شکل ایمن انجام شود، پتانسیل بسیار بزرگی خواهد داشت. اما این فناوری هنوز در مراحل بسیار ابتدایی قرار دارد و خطر عوارض جانبی جدی وجود دارد.»
به گفته کِیبرلاین، چشم میتواند نقطه شروع مناسبتری برای آزمایش چنین فناوریهایی باشد، زیرا در مقایسه با اندامهای حیاتی دیگر، خطرات احتمالی کمتری ایجاد میکند.
بازبرنامهریزی جزئی سلولها؛ چگونه زمان را به عقب برمیگرداند؟
هدف بازبرنامهریزی جزئی این است که سلولهای پیر بدون تبدیل شدن کامل به سلولهای بنیادی، به یک وضعیت زیستی جوانتر نزدیک شوند.
در این فرآیند، سلولها برخی ویژگیهای جوانی را دوباره به دست میآورند، اما عملکرد اصلی خود را از دست نمیدهند.
شرکت Life Biosciences از میان چهار ژنی که در شرایط آزمایشگاهی میتوانند سلولها را شبیه سلولهای بنیادی کنند، سه ژن را مورد استفاده قرار میدهد.
مطالعات پیشین روی موشها و بازگشت بینایی
در سال ۲۰۲۰، آزمایشگاه دیوید سینکلر در دانشکده پزشکی هاروارد و همکارانش در مطالعات انجامشده روی موشها نشان دادند که فعالسازی این سه ژن میتواند بازسازی عصبی را در عصبهای بینایی آسیبدیده تحریک کند.
این پژوهش همچنین نشان داد که در موشهای پیر و مبتلا به گلوکوم، کاهش بینایی تا حدی قابل بازگشت بوده است.
جزئیات آزمایش بالینی ژندرمانی ضد پیری
شرکت اعلام کرده است که تاکنون در آزمایشهای انجامشده روی جوندگان و میمونها، عارضه جانبی جدی مشاهده نشده است.
در مرحله بالینی، برنامه این است که حداکثر ۱۲ بیمار مبتلا به گلوکوم تحت درمان قرار گیرند. همچنین قرار است در مراحل بعدی، برخی بیماران مبتلا به بیماری NAION نیز که باعث آسیب ناگهانی و شدید عصب بینایی میشود، وارد مطالعه شوند.
در این درمان، برای انتقال ژنها به سلولها از یک ویروس مورد استفاده در بسیاری از روشهای ژندرمانی استفاده میشود.
یکی از ویژگیهای مهم ایمنی این سیستم، قابلیت کنترل فعالیت ژنها است. در این روش، داروی آنتیبیوتیک داکسیسایکلین باعث فعال شدن ژنها میشود و با قطع مصرف دارو، فعالیت آنها نیز متوقف خواهد شد.
شارون روزنزوایگ-لیپسون، مسئول علمی شرکت، گفت:
«این موضوع کنترل بسیار زیادی در اختیار ما قرار میدهد. فقط امکان روشن و خاموش کردن سیستم وجود ندارد، بلکه میتوانیم از فعال ماندن بیش از زمان مورد نیاز آن نیز جلوگیری کنیم.»
آیا جوانسازی واقعی سلولها امکانپذیر است؟
کارشناسان معتقدند موفقیت این آزمایش میتواند تحول مهمی برای بیماران مبتلا به گلوکوم و NAION باشد. اما هنوز مشخص نیست که آیا این روش واقعاً باعث «جوان شدن» سلولها و افزایش طول عمر خواهد شد یا خیر.
پیت ویلیامز، عصبشناس ترجمانی از مرکز تحقیقات چشم استرالیا، این رویکرد را امیدوارکننده میداند، اما تأکید میکند که باید با احتیاط پیش رفت.
شرکت Life Biosciences نیز اعلام کرده است که در حال حاضر هدف آنها «جوانسازی کل بدن» نیست. این شرکت قصد دارد در هر مرحله تنها روی یک بیماری مرتبط با افزایش سن تمرکز کند.
این شرکت همچنین در حال آزمایش این فناوری برای مدلهای بیماریهای دیگری مانند بیماریهای کبدی است.
ویلیامز تأکید میکند که اگرچه ایجاد یک روش درمانی جدید برای بیماریهای چشمی اهمیت زیادی دارد، اما انتظارات بیش از حد عمومی میتواند خطرناک باشد.
او گفت:
«اگر این فرآیند با شکست جدی مواجه شود، ممکن است تحقیقات آینده نیز تحت تأثیر منفی قرار گیرد.»
نتیجهگیری: آینده ژندرمانی ضد پیری هنوز در مرحله آزمایش است
ژندرمانی ضد پیری یکی از هیجانانگیزترین حوزههای تحقیقات زیستپزشکی محسوب میشود. آزمایش انسانی این فناوری میتواند مسیرهای جدیدی برای درمان بیماریهای مرتبط با افزایش سن باز کند، اما ایمنی و اثربخشی آن همچنان باید در مطالعات گستردهتر بررسی شود.
اگر به تازهترین فناوریهای پزشکی و پیشرفتهای علمی علاقه دارید، اخبار علمی جدید را دنبال کنید.